El método Edicion Genetica Rapida puede revolucionar los tratamientos contra el cáncer y las enfermedades infecciosas

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Una micrografía electrónica de barrido coloreada de un glóbulo blanco en medio de glóbulos rojos. Los investigadores esperan que un nuevo método para estimular los sistemas inmunológicos pueda poner un tratamiento a disposición de los pacientes con casi cualquier tipo de cáncer.

Los científicos informan que han descubierto una forma de ajustar los genes en las células inmunes del cuerpo mediante el uso de campos eléctricos.

Por primera vez, los científicos han encontrado una manera de eliminar de manera eficiente y precisa los genes de los glóbulos blancos del sistema inmune e insertar reemplazos beneficiosos, todo en mucho menos tiempo del que normalmente lleva editar genes.

Si la técnica puede ser replicada en otros laboratorios, dijeron los expertos, puede abrir nuevas posibilidades profundas para tratar una variedad de enfermedades, incluido el cáncer, infecciones como H.I.V. y enfermedades autoinmunes como el lupus y la artritis reumatoide.

El nuevo trabajo, publicado el miércoles en la revista Nature, “es un gran avance”, dijo el Dr. John Wherry, director del Instituto de Inmunología de la Universidad de Pensilvania, que no participó en el estudio.

Pero debido a que la técnica es tan nueva, no se ha tratado a ningún paciente con glóbulos blancos diseñados con este.

“La prueba será cuando esta tecnología se use para desarrollar un nuevo producto terapéutico”, advirtió la Dra. Marcela Maus, directora de inmunoterapia celular en el Hospital General de Massachusetts.

Esa prueba puede no estar muy lejos. Los investigadores ya han utilizado el método en el laboratorio para alterar las células inmunes anormales de niños con una condición genética rara. Planean devolver las células alteradas a los niños en un esfuerzo por curarlos.

Actualmente, los científicos que intentan editar el genoma a menudo deben confiar en los virus modificados para cortar el ADN abierto en una célula y administrar nuevos genes a la célula. El método es lento y difícil, lo que limita su uso.

A pesar de los inconvenientes, el método del virus ha tenido cierto éxito. Los pacientes con algunos cánceres de sangre poco comunes pueden tratarse con glóbulos blancos modificados genéticamente, las células T del sistema inmunitario, que van directamente a los tumores y los matan.

Este tipo de tratamiento con glóbulos blancos de ingeniería, llamado inmunoterapia, ha sido limitado debido a la dificultad de crear virus para transportar el material genético y el tiempo necesario para crearlos.

Pero los investigadores ahora dicen que han encontrado una manera de usar campos eléctricos, no virus, para entregar herramientas de edición de genes y nuevo material genético en la célula. Al acelerar el proceso, en teoría un tratamiento podría estar disponible para pacientes con casi cualquier tipo de cáncer.
“Lo que tome meses o incluso un año puede tomar un par de semanas usando esta nueva tecnología”, dijo Fred Ramsdell, vicepresidente de investigación del Instituto Parker de inmunoterapia contra el cáncer en San Francisco. “Si eres un paciente con cáncer, semanas versus meses podrían marcar una gran diferencia”.

“Creo que va a ser un gran avance”, agregó.

El Parker Institute ya está trabajando con los autores del nuevo documento, dirigido por el Dr. Alexander Marson, director científico de biomedicina del Innovative Genomics Institute, una asociación entre la Universidad de California, San Francisco y la Universidad de California, Berkeley, para hacer células diseñadas para tratar una variedad de cánceres.

En el nuevo estudio, el Dr. Marson y sus colegas diseñaron células T para reconocer células de melanoma humano. En ratones portadores de células cancerosas humanas, las células T modificadas fueron directamente al cáncer, atacándolo.

Los investigadores también corrigieron, en el laboratorio, las células T de tres niños con una rara mutación que causaba enfermedades autoinmunes. El plan ahora es devolver estas células corregidas a los niños, donde deberían funcionar normalmente y suprimir las células inmunes defectuosas, curando a los niños.

La técnica también puede ser una gran promesa para tratar H.I.V., dijo el Dr. Wherry.

El H.I.V. el virus infecta a las células T Si pueden diseñarse para que el virus no pueda ingresar a las células T, una persona infectada con H.I.V. no debería progresar a SIDA Esas células T ya infectadas morirían y las células modificadas las reemplazarían.

Investigaciones anteriores han demostrado que podría ser posible tratar H.I.V. De este modo. “Pero ahora hay una estrategia realmente eficiente para hacer esto”, dijo el Dr. Wherry.

La idea de diseñar células T sin usar un virus no es nueva, pero las células inmunes son frágiles y difíciles de mantener con vida en el laboratorio, y siempre ha sido difícil obtener genes en ellas.

Los científicos generalmente introducen genes de reemplazo en las células T con un tipo de virus que se desarmó para que no cause enfermedad y que pueda insertar nuevos genes en las células. Pero cuando estos virus insertan los genes en el ADN de una célula, lo hacen al azar, a veces destruyendo otros genes.

“Necesitábamos algo específico, algo rápido y algo eficiente”, dijo el Dr. Marson. “¿Qué pasaría si pudiéramos simplemente pegar un pedazo de ADN y evitar los virus por completo?”

La idea sería introducir un tipo de tijera molecular, conocida como Crispr, en las células que cortarían el ADN donde quiera que los científicos quisieran un nuevo gen. Eso evitaría el problema de usar un virus que inserta genes casi al azar.